La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es la enfermedad maligna más frecuente en niños y corresponde al 25% de los cánceres infantiles a nivel mundial. Según datos entregados en el último Registro Nacional de Cáncer Infantil dependiente del Minsal de 2018, en Chile la tasa anual corresponde a 39 casos por millón de menores de 15 años.
Esta enfermedad se caracteriza por una producción excesiva de linfocitos, o glóbulos blancos, inmaduros que se multiplican de forma rápida y desplazan a las células normales de la médula ósea. Aunque en la mayoría de los casos se consigue una remisión completa con quimioterapia o con el trasplante de médula ósea, entre un 10% y un 15% de los pacientes fallecen por resistencia al tratamiento, por su toxicidad o por una recaída. Cuando las opciones de tratamiento se agotan, hacen falta soluciones menos tóxicas y más dirigidas en las que la inmunoterapia puede jugar un papel fundamental.
Es aquí donde aparece el tratamiento CAR-T 19, basado en la utilización de las propias células del paciente para destruir las células leucémicas. El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona fue el primer centro pediátrico de España autorizado para ofrecer esta terapia, con la cual ha tratado a más de 40 pacientes entre 2016 y 2020.
La Dra. Susana Rives, directora de la Unidad de Células CART-T y del Departamento de Leucemia y Linfomas pediátricos de ese establecimiento, explicó en el webinar organizado por Vidacel, que “Esta terapia se puede utilizar como ‘puente’ para los trasplantes de órganos, ya que mejora las condiciones del paciente y lo posiciona como un mejor candidato para ese procedimiento. Incluso, se está en vías de convertir a esta terapia de CAR-T en un tratamiento definitivo, sin la necesidad de trasplante”.
“Una vez ya iniciado el tratamiento, según lo que pudimos observar, la calidad de vida mejoró en nuestros pacientes en tan solo tres semanas después de haber recibido infusión, dos de nuestras pacientes pediátricas pudieron jugar e ir al colegio después de este proceso. Hay que tener claro que esto no es un trabajo de un día para otro, es multidisciplinar”, aseguró la profesional española.
Dentro de la experiencia que ha tenido el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, de los 40 pacientes infundidos, más del 90% han respondido al tratamiento, tras no tener éxito con terapias convencionales, un 81% ha sobrevivido a los dos años de tratamiento, mientras más de un 50% de los pacientes se han declarado libres de la enfermedad a los dos años de tratamiento.